9개월 분석 결과 복합 통합 헌팅턴병 등급 척도가 기저치 대비 평균 0.64점 개선-성향 점수 가중치 적용 시 증상 발현 환자의 9개월 예상 자연 경과 악화 수치인 -0.73점 대비

스카이호크, SKY-0515의 임상 2/3상인 FALCON-HD 시험을 전 세계로 확대한다고 발표- 현재까지 90명 이상의 환자에게 투약 시행

보스턴, 2026년 1월 27일 -- 중요한 RNA 표적을 조절하는 혁신적 저분자 치료제를 개발 중인 임상 단계 바이오테크 기업 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics, Inc.)가 1월 27일 자사의 헌팅턴병(Huntington's disease, HD) 임상시험 치료제인 SKY-0515의 9개월 중간 분석에서 긍정적인 결과가 도출됐다고 발표했다.

SKY-0515 투여 결과 9mg 용량에서 혈액 내 변이 헌팅틴 단백질(mHTT)이 62% 감소하는 등 용량 의존적 감소가 나타났으며, 체세포 CAG 반복 확장 및 헌팅턴병 병리학의 핵심 동인인 PMS1 mRNA는 26% 감소했다. 또한 SKY-0515는 우수한 중추신경계 노출을 입증했으며 전반적으로 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났다.

제1상 임상시험 파트 C 환자 코호트에서 SKY-0515를 투여받은 환자들은 3개월, 6개월, 9개월 차에 기저치 대비 평균 복합 통합 헌팅턴병 등급 척도(Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale, cUHDRS)의 개선을 보였다. 9개월 차 통합 분석에서 확인된 개선 수치는 +0.64점으로, 이는 Enroll-HD 및 TRACK-HD를 활용한 성향 점수 가중치 기준 증상 발현 환자의 9개월 예상 악화 수치인 -0.73점과 비교되는 수치다.

유니버시티 칼리지 런던의 에드 와일드(Ed Wild) 신경학 교수는 "환자 대상 SKY-0515 임상 1상 파트 C에서 확인된 안전성 및 초기 효능 데이터에 매우 고무돼 있으며, 특히 사전 설정된 3, 6, 9개월 분석에서 cUHDRS 수치가 예상되는 자연 경과적 악화 양상에서 벗어나는 것을 확인했다"라고 밝혔다. 또한 "SKY-0515는 현재까지 환자를 대상으로 테스트된 그 어떤 치료제보다 큰 폭으로 mHTT 단백질을 지속적으로 감소시키고 있으며, 임상 및 생체 표지자생체표지자 데이터는 이 약물이 테스트된 모든 용량에서 내약성이 우수함을 보여준다. mHTT와 PMS1을 모두 감소시키는 SKY-0515의 능력은 두 가지 핵심 병원성 기전을 통해 헌팅턴병을 치료할 수 있는 강력한 조합을 제공한다. 현재 진행 중인 위약 대조 FALCON-HD 시험에서 검증될 이번 공개 시험 결과는 전 세계 헌팅턴병 환자들에게 유의미한 영향에 대한 기대를 심어주며, SKY-0515와 같은 경구용 헌팅틴 감소 치료제는 진정으로 혁신적인 변화를 가져올 것이다"라고 덧붙였다.

스카이호크 테라퓨틱스의 세르게이 파우시킨(Sergey Paushkin) 연구개발 총괄은 "당사 제1상 시험의 목표는 안전성과 생체 표지자 활성을 확립하는 것이었다"라며 "9개월 중간 데이터 분석에서 나타난 SKY-0515의 강력한 생체 표지자 반응과 자연경과 데이터 대비 cUHDRS의 개선 결과는 SKY-0515가 헌팅턴병에 대한 베스트 인 클래스(best in class) 질환 조절 치료제가 될 잠재력을 강조한다. 이번 중간 데이터는 SKY-0515의 중요한 이정표이며, 승인된 질환 조절 치료제가 없는 치명적인 질환에 대해 저분자 화합물 신약물질(first-in-class)을 제공하는 스카이호크 플랫폼의 위력을 보여주는 것이다"라고 말했다.

헌팅턴병은 희귀하고 유전적이며 결국 치명적인 결과를 초래하는 신경퇴행성 질환으로, 미국 내 4만 명 이상의 증상 발현 환자가 있으며 전 세계적으로 수십만 명이 이를 앓고 있는 것으로 추정된다. 현재 질병의 진행을 늦추거나 멈추는 승인된 치료제는 없다. SKY-0515는 회사의 혁신적인 RNA 조절 플랫폼인 SKYSTAR®를 통해 개발된 경구용 조사용 저분자 RNA 조절제다. SKY-0515는 HTT 단백질과 PMS1 단백질을 모두 치료적으로 감소시킨다. PMS1은 체세포 CAG 반복 확장 및 헌팅턴병 병리학의 또 다른 핵심 동인으로, 변이 HTT 감소의 이점을 보완할 것으로 기대된다.

스카이호크는 또한 호주와 뉴질랜드 내 12개 기관에서 진행 중인 SKY-0515 제 2/3상 FALCON-HD 시험을 전 세계로 확대했다고 발표했다. 스카이호크는 현재까지 90명 이상의 환자에게 SKY-0515 투약을 완료했다.

SKY-0515는 스카이호크가 처음으로 임상 시험을 진행한 약물이다.

스카이호크는 2027년 말까지 승인된 질환 조절 치료제가 없는 희귀 신경계 질환 치료를 위한 추가 저분자 약물들을 임상 단계에 진입시킬 계획이다.

SKY-0515 제1상 임상시험 소개

SKY-0515 제1상 임상시험은 건강한 지원자와 초기 단계 헌팅턴병 환자를 대상으로 SKY-0515의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 최초의 인간 대상 임상시험이다. 시험은 세 파트로 나뉜다. 파트 A와 B는 건강한 지원자를 대상으로 SKY-0515를 평가했다. 파트 C는 초기 단계 헌팅턴병 환자(HD-ISS 1, 2단계 또는 경미한 3단계)를 대상으로 두 가지 용량 수준의 SKY-0515와 위약을 84일간 투여하는 이중눈가림, 위약 대조, 병렬 설계 시험으로, 모든 참가자는 12개월의 활성 투여 연장 기간 동안 눈가림 방식으로 저용량 또는 고용량의 SKY-0515를 투여받는다. 시험 목적에는 변이 HTT 단백질 및 PMS1 mRNA 평가가 포함된다. SKY-0515 파트 C의 첫 환자 투약은 2025년 1월에 시작됐으며, 현재 제1C상 단계의 등록이 완료됐다.

SKY-0515 제2/3상 FALCON-HD 임상시험 소개

FALCON-HD(NCT06873334)는 호주와 뉴질랜드 내 12개 시험기관의 2단계 및 초기 3단계 헌팅턴병 환자 120명과 전 세계 40개 이상 시험기관의 동일 단계 환자 400명을 대상으로 SKY-0515의 약력학, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 제2/3상, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 용량 범위 시험이다. 적합한 환자는 최소 12개월의 투여 기간 동안 세 가지 용량 수준 중 하나의 SKY-0515 또는 위약을 1일 1회 경구 투여 받는다. 본 시험은 헌팅턴병 병리학과 관련된 RNA 스플라이싱을 조절하고 mHTT 및 PMS1 단백질을 감소시키는 SKY-0515의 잠재력을 평가하는 것을 목표로 한다. 참여 기관 및 적합성 기준을 포함한 FALCON-HD에 대한 추가 정보는 ClinicalTrials.gov 및 www.FALCON-HD.com에서 확인할 수 있다.

스카이호크 테라퓨틱스 소개

스카이호크 테라퓨틱스는 독자적인 플랫폼인 SKYSTAR®를 사용해 세계에서 가장 다루기 힘든 질병을 위한 저분자 RNA 조절 치료제를 발견하고 개발하는 임상 단계 바이오테크 기업이다. 자세한 정보는 www.skyhawktx.com에서 확인할 수 있다.

스카이호크 문의처
모라 매카시(Maura McCarthy)
기업 개발 총괄
maura@skyhawktx.com